罕见病团队
Neil Aronin，MD
医学与RNA治疗学教授 希金斯神经学教授
研究项目：
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
Eric Baehrecke，PhD
分子细胞癌症生物学教授
研究项目：
共济失调/肌张力障碍
Darl Bosco，PhD
神经学副教授
研究项目：
肌萎缩侧索硬化症（ALS）
Sharon Cantor，PhD
分子细胞癌症生物学教授
研究项目：
范可尼贫血（FA）
Lucio Castilla，PhD
分子细胞癌症生物学副教授
研究项目：
家族性血小板病（FPD）
Miguel Sena Esteves，PhD
神经学副教授
研究项目：
脑瘤/亨廷顿氏舞蹈症/溶酶体储存病
Katherine Fitzgerald，PhD
医学教授/伍斯特生物医学研究基金会主席
研究项目：
炎症性疾病
Terence Flotte，MD
儿科教授/西莉亚和艾萨克 海达克医学教育教授
研究项目：
α-1抗胰蛋白酶/缺乏症/单基因障碍
Fen-Biao Gao，PhD
神经学教授/保罗 塞卢奇州长神经科学研究主席
研究项目：
肌萎缩侧索硬化症（ALS）/额颞叶痴呆（FTD）
Guangping Gao，PhD
微生物学教授/
Penelope Booth Rockwell生物医学研究教授/
李伟波罕见病研究院院长
研究项目：
海绵状脑白质/营养不良（卡纳万病）
Edward Ginns，MD，PhD
精神病学、神经病学和儿科学教授
研究项目：
葡糖脑苷脂病（GD）/溶酶体储存病/帕金森症
Michael Green，MD，PhD
分子、细胞及癌症生物学教授兼主席/霍华德·休斯医学研究院研究者/兰比和莎拉·亚当斯遗传学研究主席/李伟波罕见病研究院院长
研究项目：
脆性X染色体综合症/弗里德赖希共济失调/
Rett综合症/CDKL5缺乏症
Allen Jacobson，PhD
微生物学与生理学教授兼主席/杰拉德L·海达克医学
博士&/塞尔达·S·海达克细胞生物学教授
博士&/塞尔达·S·海达克细胞生物学教授
研究项目：
反义链介导的mRNA降解
Hemant Khanna，PhD
眼科副教授
研究项目：
青光眼/先天性黑蒙症（LCA）/色素性视网膜炎（RP）
Jeanne Lawrence，PhD
神经学教授
研究项目：
唐氏综合征（21三体）
Jeremy Luban，MD
分子医学教授/戴维·J·弗里兰德艾滋病研究教授
研究项目：
基因治疗载体
Junhao Mao，PhD
分子、细胞及癌症生物学副教授
研究项目：
胚胎横纹肌肉瘤/错构瘤性息肉病
Mary Munson，PhD
生物化学与分子药理学教授
研究项目：
重度先天性中性粒细胞减少
Peter Newburger，MD
儿科教授/阿里和约翰·皮尔斯儿科血液学/肿瘤学主席
研究项目：
慢性肉芽肿性疾病（CGD）/重度先天性中性粒细胞减少
Gary Ostroff，PhD
分子医学教授
研究项目：
隐球菌病 球虫病/组织胞浆菌病/念珠菌病与芽生菌病/葡糖脑苷脂病（GD）
Claudio Punzo，PhD
眼科副教授
研究项目：
色素性视网膜炎（RP）
Joel Richter，PhD
分子医学教授 阿瑟·科斯基纳斯神经科学主席
研究项目：
脆性X染色体综合征
Jaime Rivera，PhD
儿科副教授
研究项目：
唐氏综合征
Jae-Hyuck Shim，PhD
医学副教授
研究项目：
锁骨颅骨发育不全/进行性骨化性纤维发育不良/混合性软骨瘤病I型神经纤维瘤病/佩吉特氏骨病/鲁宾斯坦·塔比综合征
Chinmay Trivedi，MD，PhD
医学及分子、细胞及癌症生物学副教授
研究项目：
颅面疾病/心手综合征洛伊-迪茨综合症/淋巴水肿
Marian Walhout，PhD
分子医学教授 马龙·塞曼生物医学研究主席
研究项目：
人体代谢疾病
Jonathan Watts，PhD
RNA治疗副教授
研究项目：
弗立特里希氏共济失调
George Witman，PhD
放射学教授兼主席/乔治·F·布斯(George F·Booth)基础科学主席
研究项目：
巴德-毕德氏症候群Joubert综合症/莱伯先天性黑蒙（LCA）肾消耗病/原发性睫状体运动障碍（PCD）
Scot Wolfe，PhD
分子、细胞及癌症生物学教授
研究项目：
慢性肉芽肿病/赫曼斯基-普德拉克综合症/肢带型肌
营养不良
营养不良
Wen Xue，PhD
RNA治疗副教授
研究项目：
遗传性酪氨酸血症I型（HTI）
